FDA предоставило препарату SHP654 компании Shire статус
орфанного лекарственного средства для лечения гемофилии А. Это
геннотерапевтический препарат, предназначенный для профилактики кровотечений у
пациентов с гемофилией типа А.

SHP654 представляет собой генную терапию, использующую
рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса генотипа 8 (rAAV8)
для доставки гена FVIII в печень пациента. Терапия позволяет обеспечить
постоянный уровень экспрессии фактора свертываемости крови.

В ходе экспериментов над животными было обнаружено, что
SHP654 приводит к устойчивому производству фактора VIII, при этом он
продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и хорошую переносимость.

Компания Shire также получила разрешение FDA на проведение
глобального многоцентрового клинического исследования препарата SHP654, в ходе
которого будет оцениваться его безопасность и определяться оптимальная доза.
Ожидается, что фаза I/II исследования начнется в конце 2017 года.