Компании Sanofi Genzyme и Alnylam Pharmaceuticals сообщили о
получении положительных результатов в клиническом исследовании экспериментального
препарата патисиран (patisiran) на основе технологии РНК-интерференции (RNAi), где он изучался в
качестве средства для лечения наследственного ATTR-амилоидоза с полиневропатией.

Исследование достигло первичной конечной точки и всех
вторичных точек. Полученные результаты станут основой для заявки на одобрение
препарата патисиран, которую компании планируют подать в конце текущего года в
регуляторные органы США и Евросоюза.

В испытании APOLLO приняло участие 225 пациентов с
наследственным ATTR-амилоидозом и невропатией. Часть пациентов получала
патисиран в дозе 0,3 мг/кг 1 раз в три недели в течение 18 месяцев, остальные –
плацебо. Согласно полученным данным, спустя 18 месяцев терапии средняя величина
изменения по сравнению с исходным уровнем показателя по модифицированной шкале
невропатических нарушений (mNIS+7) была значительно ниже в группе пациентов,
получавших препарат патисиран, по сравнению с группой плацебо.

Наследственный транстиретин-опосредованный (hATTR) амилоидоз
является тяжелым заболеванием, вызываемым мутациями гена TTR. У пациентов
развивается неуправляемая периферическая сенсорная нейропатия, вегетативная
невропатия и/или кардиомиопатия. После появления симптомов продолжительность
жизни пациента составляет от 2,5 до 15 лет. Единственными одобренными
вариантами лечения на данный момент является трансплантация печени на ранней
стадии заболевания и терапия препаратом тафамидис.