Фармацевтическая компания Sarepta представила положительные
результаты клинических исследований I фазы нового лекарственного средства
голодирсен (golodirsen), предназначенного для лечения мышечной дистрофии
Дюшенна. Это редкое генетическое заболевание, которое характеризуется
генерализованной мышечной слабостью.

Экспериментальный препарат предназначен для терапии
пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией дистрофина, которая приводит к пропуску
экзона 53. Ранее, в 2016 году, компания Sarepta зарегистрировала в США первое
лекарственное средство для лечения мышечной дистрофии Дюшенна – этеплирсен (eteplirsen).
Этот препарат направлен на терапию пациентов, у которых заболевание связано с
мутацией дистрофина, приводящей к пропуску экзона 51.