Управление по санитарному контролю за качеством пищевых
продуктов и медикаментов США
(USFoodandDrugAdministration,FDA) присвоило
орфанный статус препарату для лечения миелоидного лейкоза, разрабатываемому
резидентом кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково»,
компанией«Фьюжн Фарма».Это означает признание регулятором
уникальности препарата и значимости проводимого исследования, что гарантирует с
его стороны повышенное внимание и содействие в дальнейшем процессе разработки.
Это первый, полностью разработанный в России препарат, получивший подобный
статус в США.

Компания «Фьюжн Фарма» работает в области создания
инновационных лекарственных препаратов, в том числе терапии резистентных форм
хронического миелолейкоза (ХМЛ), включая его резистентные формы с мутацией
T315I. В настоящее время компания исследует молекулу PF-114, селективного
ингибитора тирозинкиназы третьего поколения, подавляющего активность химерного
белка BCR-ABL, специфичного для хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ).

ХМЛ – один из наиболее распространенных видов лейкоза у
взрослых. Ежегодно регистрируется 1-2 заболевших на 100 тысяч населения.
Характерной чертой ХМЛ является наличие в лейкемических клетках так называемой
филадельфийской хромосомы, которая является результатом особой мутации –
хромосомной транслокации. Это приводит к образованию химерного онкогена,
BCR-ABL, играющего ключевую роль в бесконтрольном делении клеток и развитии
заболевания. Именно продукт этого патологического гена является мишенью для
современной таргетной терапии, которая позволила значительно увеличить
показатели выживаемости больных.

В настоящее время компания «Фьюжн Фарма» проводит 1-ю фазу
клинического исследования препарата PF-114, в рамках которой предполагается
изучение безопасности и эффективности препарата у резистентных пациентов, поиск
оптимальной переносимой дозы препарата для дальнейших исследований.
Исследование стартовало в августе 2016 года на базе Гематологического научного
центра Министерства здравоохранения РФ в Москве, а с начала 2017 года к
исследованию подключился Медицинский исследовательский центр имени В. А.
Алмазова Министерства здравоохранения РФ в Санкт-Петербурге.

Гермес Чилов,
генеральный директор компании «Фьюжн Фарма» и один из разработчиков PF-114,
к.х.н.:

«Признание орфанного статуса регулятором
–этоодин изключевыхмоментовдляклинического
этапа разработки PF-114, в дальнейшем мы планируем проведение II фазы
клинического исследования по всему миру с последующей регистрацией препарата в
Европе, США и России. Уникальность проекта в том, что, PF-114 –первыйтаргетныйпрепарат,разработанныйцеликом
в России, полностью в соответствии с современными международными стандартами.
Мы очень надеемся на то, что и серию клинических исследований нам удастся
провести на самом высоком международном уровне».

Кирилл Каем, и.о.
старшего вице-президента по инновациям, исполнительный директор кластера
биомедицинских технологий Фонда «Сколково»:

«Разработка инновационных лекарственных препаратов –
длительный процесс. Преодоление каждого этапа – победа для команды разработчиков.
Я счастлив поздравить компанию "Фьюжн Фарма” с признанием значимости проекта со
стороны FDA. Разработка резидента Сколково стала первой инновационной
российской разработкой, получившей такой статус в США. Мы давно поддерживаем
этот проект и желаем компании успешного прохождения всех этапов регистрации
препарата»

Анна Туркина,
заведующая научно-консультативным отделением миелопролиферативных заболеваний
ГНЦ МЗ РФ, главный исследователь PF-114, д.м.н., профессор:

«Несмотря на успехи в лечении хронического миелолейкоза
таргетными препаратами, разработка новых препаратов для резистентных больных
остается актуальной проблемой. Предварительные доклинические исследования,
убедительно показали, что созданный препарат высокоэффективен для блокирования
роста клеток с мутациями, обусловливающих резистентность клеток к воздействию
лекарств. Кроме того, препарат PF-114, эффективен в отношении мутации Т315I. В
настоящее время, в мире существует только один препарат, который эффективен у
больных с данной мутацией, который, к сожалению, не зарегистрирован в России.
Есть основания надеяться, что у препарата PF-114 продемонстрирует низкий
уровень токсичности, что позволит существенно расширить спектр его применения у
больных ХМЛ».

Вероника Шульгина,
директор по медицинской стратегии и клиническим исследованиям компании «Фьюжн
Фарма», к.м.н.:

«Мы являемся участниками очень ответственного момента в
медицинской жизни компании и становления лекарственного препарата PF-114!
Препарат, как ребенок, маленькими шажками, но очень уверенно двигается, проходя
через важнейшие «точки роста» на пути проведения клинического исследования и
полноценной международной регистрации. Все участники процесса, не только мы, но
и врачи-исследователи, пациенты, и ведущие гематологи в области ХМЛ во всем
мире сейчас с нетерпением будут ждать результатов клинического исследования,
насколько эффективным и безопасным окажется препарат. Думаю, что уже в этом
году мы сможем поделиться научными публикациями на ведущих медицинских
мероприятиях».

PF-114 мезилат– российский инновационный
препарат, ингибитор тирозинкиназы Bcr-Abl, нового поколения. Особенностью
PF-114 является возможность ингибировать тирозинкиназу Bcr-Abl с мутацией T315I
в терапевтических концентрациях, что неспособны делать ингибиторы тирозинкиназы
первого и второго поколений.

20 апреля 2016 г. компания «Фьюжн Фарма» (www.fusion-pharma.com) получила
разрешение №266 Минздрава России на проведение 1-й фазы клинического
исследования препарата PF-114 для терапии резистентных форм хронического
миелолейкоза (ХМЛ), включая формы с мутацией T315I.