Эксперты Консультативного комитета по онкологическим
лекарственным средствам FDA единогласно одобрили терапию препаратом tisagenlecleucel-T
(CTL019) компании Novartis, предназначенным для лечения острого лимфобластного
лейкоза. Окончательное решение FDA должно вынести в октябре текущего года.

Данная терапия
основана на технологии CAR-T, предполагающей модификацию иммунных клеток
пациента путем добавления к Т-клеткам химерного антигенного рецептора.
Измененные иммунные клетки вводятся в организм пациента, где они
целенаправленно уничтожают раковые клетки.

Препарат одобрен для применения у пациентов в возрасте от 3
до 25 лет, страдающих рецидивным/рефрактерным B-клеточным острым лимфобластным
лейкозом. Компания представила для рассмотрения экспертам результаты
клинического исследования II фазы,
согласно которым 82% пациентам, получавшим терапию CTL019, удалось достигнуть
полной ремиссии или полной ремиссии с неполным восстановлением показателей
гемограммы через 3 месяца. У 48%
пациентов наблюдался синдром высвобождения цитокинов 3 или 4 степени, хотя в
ходе исследования не было зарегистрировано смертельных исходов, связанных с
осложнениями.

Однако следует отметить, что при высокой эффективности
генной терапии она сопровождается развитием тяжелых побочных эффектов. В связи
с этим компания планирует ограничить количество клиник, в которых будет
доступна терапия поле одобрения.