FDA одобрилопрепарат Эндари (Endari) американской компании Emmaus Medical, предназначенный
для лечения серповидноклеточной анемии. В основе лекарственного средства лежит
аминокислота L-глутамин. Это второй в истории препарат, одобренный для
терапии серповидноклеточной анемии. До
этого момента пациенты могли использовать для лечения только гидроксимочевину.

Эндари позволяет снизить проявление тяжелых осложнений,
связанных с заболеванием. У пациентов с серповидноклеточной анемией красные
кровяные клетки имеют ненормальную форму – они представлены в виде полумесяца
или серпа. Из-за этого нарушается кровоток, кислород не может нормально
доставляться к органам и тканям. У больных развивается хроническая гипоксия,
анемия, болевой синдром.

Безопасность и эффективность лекарственного средства Эндари
оценивалась в ходе рандомизированного клинического исследования, в котором
принимали участие пациенты в возрасте от 5 до 58 лет, у которых болевой криз
регистрировался два и более раз в течение года. Пациенты получали либо препарат
Эндари, либо плацебо на протяжении 48 недель.

Оказалось, что пациенты из группы нового препарата реже
обращались в медицинское учреждение для снятия болевого синдрома, чем участники
из группы плацебо (3 в группе Эндари, 4 в группе плацебо). Также они реже
нуждались в госпитализации (2 против 3) и меньше дней проводили в стационаре
(6,5 против 11).

Среди побочных эффектов терапии чаще всего встречались
запор, тошнота, кашель, головная боль, боль в конечностях, спине и груди.