Актемра – первый препарат, одобренный FDA для
лечения серьезного или угрожающего жизни синдрома высвобождения цитокинов, индуцированного
CAR T-клеточной терапией

CAR T-клеточная терапия – вид иммунотерапии
для лечения некоторых онкологических заболеваний

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY)
объявила о том, что Управлением по контролю качества лекарственных средств и
продуктов питания США (FDA) зарегистрировано применение препарата Актемра® (тоцилизумаб)
в форме для внутривенных инъекций для применения при серьезном или угрожающем
жизни синдроме высвобождения цитокинов (СВЦ), вызванном химерным антигенным
рецептором (CAR) T-клеток у пациентов в возрасте 2 лет и старше. СВЦ, причиной
которого является сверхактивный иммунный ответ, определяется как потенциально
серьезный и угрожающий жизни побочный эффект CAR T-клеточной терапии,
применяемой при некоторых онкологических заболеваниях.1

«До настоящего времени отсутствовал препарат,
который был бы одобрен FDA и предназначен для устранения тяжелого синдрома
высвобождения цитокинов, связанного с CAR T-клеточной терапией. Синдром
возникает очень быстро и способен привести к опасным для жизни осложнениям, –
говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального
подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Сегодняшнее
одобрение препарата Актемра при СВЦ дает врачам важное средство для борьбы с
этим нежелательным явлением, потенциально опасным для жизни пациентов».

Решение FDA основано на ретроспективном
анализе объединенных данных клинических исследований CAR T-клеточной терапии при
онкогематологических заболеваниях, в которых оценивали эффективность Актемры в
лечении СВЦ.2 Популяция в исследовании включала в себя 45 пациентов, взрослых и
детей, получавших лечение Актемрой, с дополнительными высокими дозами
кортикостероидов или без них, при серьезных или опасных для жизни СВЦ. У 31 пациента
(69%; 95% CI: 53%–82%) достигнут ответ, определяемый как купирование СВЦ в
течение 14 дней после первой дозы Актемры, учитывая то, что понадобилось не
более двух доз Актемры и не использовались никакие другие препараты кроме
Актемры и кортикостероидов. Никаких нежелательных явлений, связанных с Актемрой,
не наблюдалось. Второе исследование, с независимой когортой, включавшей 15
пациентов с индуцированными CAR T-клетками СВЦ, подтвердило купирование СВЦ в
течение 14 дней.

СВЦ является редким состоянием, которое
характеризуется как тяжелое и угрожающее жизни, и на основании имеющихся данных
о безопасности и эффективности Актемры FDA предоставило данному препарату право
на приоритетное рассмотрение по показанию «индуцированный CAR T-клетками синдром
высвобождения цитокинов» и статус орфанного препарата. Право на приоритетное
рассмотрение предоставляется препаратам, которые определяются FDA способными к
обеспечению значимых улучшений по безопасности и эффективности лечения
серьезных состояний. Статус препарата для редкого (орфанного) заболевания может
присваиваться препаратам, предназначенным для лечения заболеваний, когда
количество больных не превышает 200 тысяч человек в США.

Ссылки

1. Lee DW, et al. Current concepts in the diagnosis and management of cytokine
release syndrome. Blood. 2014a; 124:188-195.

2. Grupp, SA, et al. Analysis of a Global Registration Trial of the
Efficacy and Safety of CTL019 in Pediatric and Young Adults with
Relapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). (2016). Blood, 128(22),
221.

Пресс-релиз