Еврокомиссия одобрила применение препарата Спинраза /
Spinraza (нусинерсен / nusinersen) компании Biogen для лечения всех типов 5q
спинальной мышечной атрофии (СМА), наиболее распространенной формы заболевания.
Лекарственное средство является антисмысловым олигонуклеотидом. Оно было
разработано компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензировано Biogen.

Одобрение препарата Спинраза (нусинерсен) основано на
результатах двух многоцентровых контролируемых исследований, в которых были
продемонстрированы клинически значимые показатели эффективности и благоприятный
профиль безопасности лекарственного средства. Согласно результатам исследования
ENDEAR, у 51% пациентов была отмечена стабилизация функции моторных навыков.
Некоторые дети после прохождения терапии смогли держать голову,
переворачиваться, сидеть и даже стоять. Также в группе нусинерсена было
зафиксировано статистически значимое снижение риска смерти или постоянной
вентиляции.

Препарат Спинраза (нусинерсен) уже зарегистрирован в
США.