- Безопасность и эффективность применения элтромбопага у
детей с хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпурой были
продемонстрированы в рамках проведенных международных, многоцентровых,
плацебо-контролируемых исследований, в которых в том числе приняли участие 4 российских
исследовательских центра

- ИТП является редким приобретённым аутоиммунным
заболеванием, которое характеризуется аномально низким количеством тромбоцитов

- Револейд представляет собой таблетированный препарат,
действующий подобно тромбопоэтину – основному веществу, регулирующему продукцию
тромбоцитов в организме

- С регистрацией нового показания препарата Револейд у
маленьких пациентов появился шанс на получение эффективной терапии, позволяющей
контролировать заболевание и значительно снизить риск тяжёлых осложнений

13 апреля 2017 года, Москва - Министерство Здравоохранение
Российской Федерации одобрило препарат Револейд (элтромбопаг) к применению у
детей, страдающих хронической иммунной тромбоцитопенией (идиопатической
тромбоцитопенической пурпурой, ИТП), редким заболеванием системы крови. Таким
образом, на сегодняшний день элтромбопаг является первым и единственным
препаратом группы агонистов рецептора тромбопоэтина, одобренным к применению у
детей с данным диагнозом.

Безопасность и эффективность применения элтромбопага у детей
с хронической ИТП были продемонстрированы в рамках проведенных международных,
многоцентровых, плацебо-контролируемых исследований PETIT и PETIT2 [1,2], в
которых принимали участие 38 клинических центров из 12 стран мира, в том числе
4 российских исследовательских центра. Впервые это показание было одобрено
Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания
(FDA) в США 1 августа 2015 года [3].

ИТП является редким приобретённым аутоиммунным заболеванием.
Оно характеризуется аномально низким количеством тромбоцитов (<100х109/л)
[4], когда нормальное содержание тромбоцитов в крови здорового человека
составляет 200-400 х109/л. Как следствие у пациента наблюдаются геморрагические
проявления – от точечных кожных кровоизлияний до клинически значимых и
угрожающих жизни кровотечений. Заболеваемость ИТП по данным литературы колеблется
от 1,6 до 3,9 на 100 000 населения в год среди детей и взрослых [4].

Хроническая ИТП является заболеванием, в большинстве случаев
не поддающееся окончательному излечению. Многие пациенты с хронической ИТП либо
рефрактерны к стандартному лечению, либо зависимы от токсичной и дорогостоящей
терапии иммуносупрессивными препаратами. Так, например, длительное
использование кортикостероидов часто приводит к развитию побочных эффектов,
включая гипертензию, катаракту, синдром Кушинга, развитие остеопороза и
стероидного диабета. Кроме того, супрессия иммунной системы может приводить к
различным инфекционным осложнениям. В тоже время для взрослых пациентов доступен
один из самых эффективных и безопасных терапевтических подходов в лечении
хронической ИТП, который основан на использовании агонистов рецепторов
тромбопоэтина, одним из них является элтромбопаг (Револейд). Он представляет
собой таблетированный препарат, действующий подобно тромбопоэтину – основному
веществу, регулирующему продукцию тромбоцитов в организме.[5] Эти препараты включены в Национальные
клинические рекомендации по диагностике и лечению ИТП у взрослых, разработанные
Национальным гематологическим обществом.[6].

С регистрацией нового показания препарата Револейд у маленьких
пациентов появился шанс на получение эффективной терапии, позволяющей
контролировать заболевание с существенным снижением риска развития кровотечений
и избежать тяжёлых осложнений от применения иммуносупрессивной терапии.

Портфель препаратов «Новартис» включает в себя более 20
продуктов для лечения гематологических, онкологических и редких заболеваний.
Более 30 новых молекул находятся на разных стадиях разработки. Десятилетняя
стратегия компании ориентирована на лидерство в пяти ключевых направлениях, в
том числе злокачественные заболевания крови, рак молочной железы, рак легкого,
рак почки, и меланома. И одобрение применения препарата Револейд для детей
является еще одним шагом на пути к успешной реализации этой стратегии.

Ссылки

1. Bussel JB et al. Eltrombopag for the treatment of
children with persistent and chronic immune thrombocytopenia (PETIT): a
randomised, multicentre, placebo-controlled study. Lancet Haematol
2015;2:e315–e325

2. Grainger JD et al. Eltrombopag for children with chronic
immune thrombocytopenia (PETIT2): a randomised, multicentre, placebo-controlled
trial. Lancet 2015;386:1649–1658

3. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm459430.htm

4. Fogarty P. Chronic ITP in adults: epidemiology and
clinical presentation. Hematol. Oncol. Clin. North. Am. 2009; 23(6): 1213--21

5. Инструкция по медицинскому применению препарата Револейд,
ЛСР-010032/09

6. Национальные клинические рекомендации по диагностике и
лечению идиопатической тромбоцитопенической пурпуры (первичной иммунной
тромбоцитопении) у взрослых (редакция 2016г.)

Пресс-релиз