FDA предоставило статус ускоренного рассмотрения заявке на
одобрение нового препарата ирландской фармацевтической компании Shire,
предназначенного для лечения наследственной тромботической тромбоцитопенической
пурпуры, связанной с дефицитом фермента ADAMTS13. Данный фермент разрушает
фактор фон Виллебранда.

Препарат SHP655 представляет собой рекомбинантный ADAMTS13.
Статус ускоренного рассмотрения был предоставлен регулятором на основе
доклинических данных и данных I фазы клинических исследований. В ближайшее время компания Shire
планирует начать III фазу клинических исследований для оценки эффективности и
безопасности применения лекарственного средства у пациентов, страдающих от
тяжелой формы наследственного дефицита ADAMTS13.

В настоящее время от наследственной тромботической
тромбоцитопенической пурпуры страдает порядка 3-4 тысяч человек в мире. При
этом нет ни одного одобренного лекарственного средства для лечения данного
заболевания.