Preview

Patient-Oriented Medicine and Pharmacy

Advanced search

В США одобрен препарат Эмфлаза (дефлазакорт) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

В США одобрен препарат Эмфлаза (дефлазакорт) для лечения мышечной дистрофии ДюшеннаFDA одобрилопрепарат Эмфлаза / Emflaza (дефлазакорт / deflazacort) компании Marathon
Pharmaceuticals, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна,
редкого генетического заболевания, у пациентов старше 5 лет.


 



Препарат Эмфлаза (дефлазакорт) представляет собой
кортикостероид, действие которого направлено на уменьшение воспалительной
реакции и снижение активности иммунной системы. Кортикостероиды используются
для лечения мышечной дистрофии Дюшенна по всему миру, однако в США дефлазакорт
стал первым утвержденным кортикостероидным лекарственным средством для терапии
данного заболевания.






Эффективность препарата дефлазакорт была оценена в ходе
клинических исследований с участием 196 пациентов мужского пола в возрасте от 5
до 15 лет. На 12-й неделе терапии у пациентов было зафиксировано клинически
значимое увеличение показателей мышечной силы по сравнению с теми пациентами,
что получали плацебо.




Побочные эффекты, связанные с приемом препарата Эмфлаза (дефлазакорт), были
аналогичны тем, что развиваются при использовании других
кортикостероидов.Наиболее распространенными побочными эффектами были
отечность лица, увеличение веса, повышение аппетита, инфекции верхних дыхательных
путей, кашель, поллакиурия, гирсутизм.