FDAодобрило инъекционный препарат Спинраза / Spinraza (нусинерсен / nusinersen)
компании Biogen. Это первое лекарственное средство, утвержденное для лечения
спинальной мышечной атрофии, редкого генетического заболевания. Препарат
предназначен для введения в жидкость, окружающую спинной мозг.

Эффективность лекарственного средства Спинраза (нусинерсен)
оценивалась в ходе клинического исследования с участием 121 пациента со
спинальной мышечной атрофией, чье заболевание было диагностировано до
шестимесячного возраста. Участники исследования получили первую дозу препарата
в возрасте не старше 7 месяцев. Часть пациентов принимала нусинерсен, остальным
делали просто укол без препарата.

Целью исследования было оценить количество пациентов, у
которых наблюдались улучшения в двигательной активности, в частности, удержании
головы, сидении, ползании, стоянии и ходьбе. Согласно предварительным
данным, у 40% пациентов, принимавших
нусинерсен, было отмечено улучшение состояния, тогда как в контрольной группе не
было зафиксировано ни одного случая.

Среди побочных эффектов терапии чаще всего встречались
инфекции верхних дыхательных путей, инфекции нижних дыхательных путей и
запоры.

Ранее FDA предоставило заявке на одобрение препарата статус
приоритетного рассмотрения, а самому лекарственному средству орфанный статус.