Еврокомиссия одобрила применение препарата Галафолд /
Galafold (мигаластат /migalastat) компании Amicus Therapeutics в качестве
первой линии терапии взрослых пациентов и подростков в возрасте от 16 лет с
подтвержденным диагнозом болезни Фабри. Это редкое генетическое заболевание,
обусловленное мутациями в гене GLA, кодирующем фермент α-галактозидазу А.

Основой для одобрения стали результаты двух клинических
исследований III фазы, в которых сравнивалась эффективность мигаластата с
ферментозаместительной терапией и плацебо. Согласно полученным результатам,
мигаластат оказался значительно эффективнее. Препарат Галафолд связывается
сферментом α-галактозидазой Аивосстанавливает его активность.
В ходе испытаний не было обнаружено каких-либо серьезных побочных эффектов,
связанных с использованием лекарственного средства. Чаще всего у пациентов
развивалась головная боль.

Компания подала также заявку на одобрение лекарственного
средства в США.