Еврокомиссия одобрила генную терапию Стримвелис (Strimvelis),
предназначенную для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита у детей,
связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID). Это редкая форма наследственного
иммунодефицита. Дети, рожденные с ADA-SCID настолько уязвимы перед
инфекционными заболеваниями, что вынуждены находиться в стерильной среде.
Заболевание ежегодно диагностируется примерно у 15 детей, проживающих в
европейских странах.

Суть терапии Стримвелис заключается в том, что пациенту
вводятся аутологические гемопоэтические клетки CD34+, трансдуцированные in
vitro аденовектором, эспрессирующим аденозиндеаминазу.Одобрение основано
на результатах клинических исследований с участием 18 детей. В основном
испытании 12 детей получало терапию Стримвелис и все они живы спустя три года
после начала лечения. Все 18 пациентов, принимавших участие в клинических
исследованиях генной терапии, на данный момент живы. Ученые наблюдают за детьми
около семи лет. Стандартная терапия ADA-SCID
подразумевает пересадку костного мозга, при этом выживаемость пациентов
составляет порядка 82%.