Препарат мидостаурин (midostaurin, PKC412) швейцарской
фармацевтической компании Novartis получил статус принципиально нового
лекарственного средства (Breakthrough Therapy) для лечения острого миелоидного
лейкоза у пациентов с мутацией в гене FLT3. Данный статус был предоставлен Управлением
контроля качества продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug
Administration, FDA).

Основой для принятия решения стали результаты клинических
исследований III фазы, результаты которых были представлены на 57-м ежегодном
совещании Американского общества гематологии. В ходе испытаний сравнивались
эффективность и безопасность применения мидостаурина в сочетании с
химиотерапией и только химиотерапии.

Оказалось, что добавление к курсу химиотерапии мидостаурина
позволило увеличить общую выживаемость пациентов с острым миелоидным лейкозом
до 74,7 месяца. При прохождении только химиотерапии этот показатель составлял
25,6 месяца. Профиль безопасности мидостаурина полностью не установлен, однако
существенной разницы в развитии серьезных нежелательных явлений между группами
зафиксировано не было.

В 2015 году в США острый миелоидный лейкоз был
диагностирован примерно у 20 тысяч человек.У трети могла быть выявлена
мутация в гене FLT3. У таких пациентов заболевание хуже поддается лечению и
продолжительность жизни значительно короче. Препарат мидостаурин является
первым таргетным препаратом, который продемонстрировал эффективность в терапии острого
миелоидного лейкоза с мутацией FLT3.