Решение Европейской комиссии подтверждает более ранние рекомендации
Комитета по контролю за оборотом лекарственных средств и изделий медицинского
назначения, предназначенных для применения у человека (CHMP) относительно
изменения инструкции по применению препарата «Мерк», ведущая компания по разработке и производству инновационной,
высококачественной и высокотехнологичной продукции в фармацевтической, биотехнологической
и химической отраслях, сообщила сегодня, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила внесение
изменения в европейское регистрационное удостоверение препарата Куван® (сапроптерина
дигидрохлорид), позволяющее применять его у детей с фенилкетонурией (ФКУ) до 4 лет,
у которых отмечается ответ на данное лечение. Решение ЕК последовало за положительной
рекомендацией Комитета по лекарственным средствам, предназначенным для
применения у человека (CHMP),
в мае 2015 года, которая была основана на анализе данных клинического
исследования IIIb фазы SPARK*. Решение ЕК распространяется
на все 28 стран-членов ЕС и является основанием для принятия соответствующих
решений в Норвегии, Исландии и Лихтенштейне.

«ФКУ – редкое заболевание с серьезными последствиями,
но при надлежащем лечении оно не нарушает развитие ребенка и качество жизни
детей и взрослых. Мы стремимся помочь пациентам с ФКУ, как во взрослом
возрасте, так и в детстве. Положительное решение ЕК позволяет врачам назначать Куван
также и детям с момента постановки диагноза, у которых отмечается ответ на
данный лекарственный препарат», – сказал Лучано Розетти (Luciano Rossetti), Руководитель
международного подразделения исследования и разработки «Мерк Сероно» биофармацевтического бизнеса компании «Мерк».

Комментируя данную новость,
профессор Аня Каролина Мунтай (Ania Carolina Muntau) из Университетской клиники
Гамбург-Эппендорф, Больницы детской и юношеской медицины, главный исследователь
исследования SPARK*, сказала: «Данная
новость является очень позитивным шагом в лечении детей с ФКУ в возрасте до 4
лет, которым подходит данная терапия. Ведение маленьких детей с ФКУ только с помощью
ограничения фенилаланина в диете является весьма затруднительным, поэтому
пациенты с удовлетворением встретят данное одобрение, которое может облегчить
терапию. Фактические данные свидетельствуют, что Куван значительно улучшает переносимость
фенилаланина, что позволяет более гибко подходить к диете пациентов с ФКУ, для
которой характерны большие ограничения».

Подробные данные 26-недельного
исследования SPARK были представлены на ежегодном
симпозиуме Общества по изучению врожденных нарушений обмена веществ (SSIEM) в сентябре 2014 г. Результаты
показали, что добавление препарата Куван к диете с ограничением фенилаланина
значимо повышало толерантность к фенилаланину на 30,5 мг/кг/сут у детей с ФКУ
младше 4 лет, отвечающих на терапию препаратом Куван, по сравнению с
переносимостью фенилаланина у детей, только соблюдающих диету с ограничением
фенилаланина (p<0,001). В группе, где
диета с ограничением фенилаланина сопровождалась применением препарата Куван, переносимость
фенилаланина увеличилась с 37,1 мг/кг/сут исходно до 80,6 мг/кг/сут через 26 недель,
а в группе, только соблюдавшей диету с ограничением фенилаланина, с 35,8 мг/кг/сут
исходно до 50,1 мг/кг/сут через 26 недель.

ФКУ представляет собой врожденное
метаболическое нарушение, которое приводит к токсическому накоплению в головном
мозге и крови фенилаланина – незаменимой аминокислоты, содержащейся во всех богатых
белком продуктах.^1,2 При отсутствии лечения ФКУ может приводить к умственной
отсталости, судорогам и другим серьезным медицинским проблемам.^1,2 Во
многих странах внедрение национальных программ скрининга новорожденных позволило
выявлять детей с ФКУ при рождении, что дает возможность начинать контролировать
заболевание как можно раньше, чтобы предотвратить развитие потенциально тяжелых
неврологических нарушений.³ Однако в Европе до настоящего времени не
было зарегистрированного лекарственного препарата для лечения ФКУ у детей
младше 4 лет.

Вслед за одобрением ЕК будет
обновлена Краткая характеристика препарата (SmPC) с включением инструкций по
применению препарата Куван в данной возрастной группе, что примерно составляет 1/10000
новорожденных в Европе.

В Европе первое регистрационное
удостоверение на препарат Куван было выдано в 2008 г. В Европе Куван был первым
препаратом и остается единственным лекарственным средством, которое в комбинации
с ограничением фенилаланина в диете предназначено для снижения концентрации фенилаланина
в крови и головном мозге у пациентов, которые отвечают на терапию препаратом
Куван, с целью предотвращения негативных последствий ФКУ.⁴ Куван уже
показан для применения у пациентов всех возрастов с дефицитом тетрагидробиоптерина
(BH4) и пациентов в
возрасте 4 лет и старше с ФКУ (вследствие недостаточности фермента фенилаланингидроксилазы),
отвечающих на терапию препаратом Куван.

Куван продается компанией
«Мерк Сероно», за исключением США, Канады и Японии. В США и Канаде препарат
продается компанией «БиоМарин» (BioMarin), а в Японии, под наименованием Biopten®, – компанией «Асубио Фарма» (Asubio Pharma). В США и Европе Куван
получил статус орфанного препарата.

*SPARK: Фармакокинетическое
исследование безопасности и эффективности препарата Куван (сапроптерина
дигидрохлорид) у детей

Ссылки:

1. Blau N: Phenylketonuria and BH4
deficiencies. Bremen: Uni-Med; 2010

2. Blau N, van Spronsen FJ, Levy HL:
Phenylketonuria. Lancet 2010,376:1417–1427

3. Loeber JG. Neonatal screening in Europe:
the situation in 2004. J Inherit Metab Dis 2007;30:30–38

4.http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000943/human_med_000880.jsp&mid=WC0b01ac058001d124,
Accessed 15.06.2015

Пресс-релиз