FDA предоставило препарату велтузумаб (veltuzumab)
биофармацевтической компании Immunomedics статус орфанного в качестве средства
для лечения иммунной тромбоцитопении.

Лекарственное средство является гуманизированным антителом к
рецептору CD20, находящемуся на В-лимфоцитах. В ходе клинических исследований I
фазы частота объективных ответов среди пациентов, принимавших велтузумаб,
составила 55% (38 пациентов), в том числе у 11 пациентов был зафиксирован
полный ответ на лечение. При этом у десяти пациентов ответ на лечение длился
более одного года, а у троих пациентов ремиссия продолжалась более 4 лет.

Иммунная тромбоцитопения является аутоиммунным заболеванием,
характеризующимся очень низким уровнем тромбоцитов в крови. При данном
состоянии иммунная система атакует тромбоциты, что приводит к их гибели. Чаще
всего иммунной тромбоцитопенией страдают женщины в возрасте от 18 до 40 лет.