Японская фармацевтическая компания Takeda Pharmaceutical
подала в FDA заявку на
одобрение нового препарата иксазомиб (ixazomib), предназначенного для лечения
рецидивной и / или рефрактерной множественной миеломы. Лекарственное средство
представляет собой экспериментальный пероральный ингибитор протеасом.

Для оценки безопасности и эффективности применения препарата
иксазомиб у пациентов с множественной миеломой было проведено базовое
международное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролированное
клиническое исследование III фазы TOURMALINE-MM1. В испытании приняло участие
722 пациента, часть из которых получала иксазомиб в сочетании с леналидомидом
(lenalidomide) и дексаметазоном (dexamethasone), а часть плацебо в сочетании с леналидомидом
(lenalidomide) и дексаметазоном (dexamethasone). Участники продолжают получать
лечение с целью оценки долгосрочных результатов. В ходе дальнейшего
исследования ученые планируют выяснить эффективность продолжительного лечения
ингибитором протеасом у пациентов, страдающих множественной миеломой или системным
амилоидозом из легких цепей.

Препарат еще не одобрен ни в одной стране, заявки на его
регистрацию в ЕС и других странах компания планирует подать в этом году.
Иксазомибу предоставлен статус орфанного препарата для лечения множественной
миеломы и амилоидоза в США и ЕС. Также FDA предоставило лекарственному средству статус принципиально
нового.