FDA одобрило препарат Оркамби / Orkambi (лумакафтор+
ивакафтор / lumacaftor + ivacaftor) американской биотехнологической компании Vertex
Pharmaceuticals. Лекарственное средство предназначено для лечения пациентов
старше 12 лет, страдающих муковисцидозом, у которых обнаруживается две копии
мутаций F508del в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR gene).

Действие лумакафтора, входящего в состав Оркамби, направлено
на увеличение количества зрелых белков на поверхности клетки путем воздействия
на дефект процессинга и перемещения F508del в гене трансмембранного регулятора
муковисцидоза. Ивакафтор улучшает работу регулятора трансмембранной
проводимости при муковисцидозе (CFTR). Препарат Оркамби предназначен для приема
два раза в день утром и вечером с промежутком в 12 часов.

Основой для одобрения препарата Оркамби стали результаты
двух клинических исследований III фазы с участием 110 пациентов в возрасте от
12 лет, страдающих муковисцидозом с двумя копиями мутаций F508del. Согласно
полученным результатам, прием Оркамби способствовал статистически значимому
улучшению функции легких и снижению частоты легочных обострений. Также у
пациентов отмечалось улучшение показателей индекса массы тела.

Лекарственное средство должно поступить в продажу в
специализированные аптеки в ближайшие дни по всей территории США.