FDA зарегистрировало новое показание к применению
лекарственного средства Рапамун (сиролимус) фармацевтической компании Pfizer.
Американский регулятор разрешил применение иммуносупрессивного препарата для
лечения лимфангиолейомиоматоза.

Лимфангиолейомиоматоз – это орфанное заболевание, поражающее
женщин детородного возраста. У пациентов отмечается опухолеподобное разрастание
гладкомышечных волокон в ткани легких, вокруг кровеносных и лимфатических
сосудов, бронхов, в лимфатических узлах. Данное заболевание очень редкое и
встречается у 2-5 женщин из миллиона.

Препарат Рапамун (сиролимус) был зарегистрирован еще в 1991
году для использования пациентами, перенесшими трансплантацию, с целью
предотвращения отторжения органов и тканей. На данный момент это первое
лекарственное средство, одобренное для лечения лимфангиолейомиоматоза.

Основой для одобрения нового показания к применению стали
результаты плацебо-контролируемого клинического исследования, в котором приняло
участие 89 пациентов, страдающих лимфангиолейомиоматозом. Участники принимали
сиролимус на протяжении 12 недель, затем в течение 12 недель за ними велось
наблюдение. Полученные результаты свидетельствуют о том, что препарат
способствует замедлению развития заболевания. У пациенток, принимавших
сиролимус, были улучшены показатели теста на объем форсированного выдоха за 1
секунду (FEV1).

Среди побочных эффектов, связанных с применением сиролимуса,
чаще всего отмечались язвы во рту и на губах, головная боль, боль в животе,
диарея, мышечные боли, тошнота.