FDA присвоило статус принципиально нового лекарственного
средства экспериментальному препарату венетоклакс (venetoclax), разработанному
фармацевтической компанией AbbVie совместно с Genentech и Roche. Лекарственное
средство предназначено для лечения рецидивирующего хронического лимфоцитарного
лейкоза у пациентов с хромосомной мутацией del17p.

Препарат венетоклакс представляет собой пероральный
ингибитор белка BCL-2, участвующего в апоптозе клеток. Примерно у 3-10%
пациентов, страдающих хроническим лимфоцитарным лейкозом, выявляется
хромосомная мутация del17p. Зачастую это указывает на неблагоприятный прогноз.
При этом при рецидиве заболевания данная мутация присутствует у 30-50%
пациентов. Ученые отмечают также, что у больных с лимфоцитарным хроническим
лейкозом с мутацией del17p продолжительность жизни составляет менее 2-3 лет.

В настоящее время проходят исследования второй и третьей
фазы по изучению препарата венетоклакс в качестве средства для лечения
хронического лимфоцитарного лейкоза. Статус принципиально нового лекарственного
средства, предоставленный FDA,
позволит ускорить разработку препарата и его регистрацию.