FDA предоставило заявке на одобрение экспериментального
лекарственного средства GZ/SAR402671 американской биотехнологической компании Genzyme
(подразделение Sanofi) статус приоритетного рассмотрения. Препарат предназначен
для субстрат-редуцирующей терапии пациентов,
страдающих болезнью Фабри, редкой лизосомальной болезнью накопления.

Экспериментальное лекарственное средство GZ/SAR402671
представляет собой ингибитор глюкозилцерамид синтазы, действие которого
направлено на блокирование формирования глюкозилцерамида (GL-1).

В данный момент начался набор пациентов для участия в
международном многоцетровом клиническом исследовании 2а фазы. Всего планируется
привлечь девять взрослых мужчин, страдающих болезнью Фабри.