Регламент ЕС по орфанным медицинским препаратам вступил
в силу 15 лет назад. Он определяет единую для всех государств-членов ЕС
процедуру по присуждению статуса орфанных уже существующим
медицинским препаратам, а также устанавливает меры по материальному
стимулированию компаний, занимающихся научными исследованиями в области редких
заболеваний, разработкой новых лекарств и их продвижением на рынке.
Необходимость принятия таких мер связана с тем, что производство орфанных
препаратов гораздо менее выгодно, чем производство лекарств, предназначенных
для использования широкими слоями населения. За период действия Регламента, то
есть с 2000 года,1469 лекарств получили статус орфанных, и было
зарегистрировано 103 новых орфанных препарата.

Комитет по орфанным препаратам (COMP), который в этом году также отмечает 15-летний юбилей,
стал результатом реализации принятого в 2000 году Регламента. В настоящее время
волонтеры EURORDIS Бирте Бискоф Хольм (Birthe Byskov Holm) и Лесли Грин (Lesley
Greene) занимают в нем две из трех должностей, доступных представителям
пациентов, причем последняя является вице-председателем Комитета.

Заложенные в Регламенте меры в значительной мере способствовали
интенсификации исследований в области редких заболеваний и разработке
медицинских препаратов для их лечения, а также стимулировали рост инвестиций в
производство орфанных препаратов и их выпуск на рынок со стороны
фармацевтических компаний. Это подтверждается огромным количеством лекарств,
получивших статус орфанных, и большим количеством новых препаратов, получивших
регистрационное свидетельство.

Вместе с тем нам еще предстоит проделать немало работы по
развитию достигнутого успеха и реальному повышениюдоступностиорфанных
препаратов для пациентов. Дело в том, что несмотря на такой мощный стимул,
как исключительное положение на рынке ЕС, обеспечиваемое
фармацевтическим компаниям за счет централизации процедуры выдачи
регистрационного свидетельства, все последующие решения (например, о
проведении оценки медицинских технологий или назначении цены)
принимаются на уровне отдельных стран.Таким образом, противоречия,
неизбежно возникающие между решениями, принимаемыми на общеевропейском и
национальном уровнях, препятствуют развитию по-настоящему единого европейского
рынка лекарств и снижают их доступность для пациентов.Отсутствие такого
рынкаотрицательно сказывается на производителях, пациентах и национальных
системах здравоохранения.

EURORDIS, выражающая интересы более чем 30 миллионов
европейцев, страдающих от редких заболеваний, считает, что им нуженболее
эффективный союз европейских государств, облегчающий доступ к орфанным
препаратам. Для достижения этой цели необходимо:

Укреплять сотрудничество между государствами ЕС в рамках
предлагаемых Еврокомиссией структурированных общеевропейских механизмов, как
это уже происходит в области оценки медицинских технологий за счет
использования EUnetHTA.
Еще одним путем развития международного сотрудничества является согласование
странами ЕС своих стратегий в области ценообразования и выхода на рынок. Такое
сотрудничество будет способствовать развитиюединого европейского
рынкаспециализированных медицинских продуктов, например, орфанных
препаратов.

Изменить отношение к оценкерисков:Необходимо
осуществлять более гибкий подход к оценке рисков и преимуществ использования конкретных
лекарств. Этого можно добиться за счет использования менее подробных данных о
его эффективности и учета мнения пациентов. При оценке рисков и преимуществ новых
медицинских препаратов только пациенты, обладающие экспертными знаниями по
своему заболеванию, вправе устанавливать степень неопределенности, которую они
готовы принять в обмен на предлагаемую безопасность и преимущества приема того
или иного лекарственного средства. Пациенты с редкими заболеваниями, у которых
зачастую нет доступа не только к эффективным средствам, но и к лечению в
принципе, готовы рисковать больше, чем больные, для лечения которых уже
существуют лекарства, показывающие вполне удовлетворительные результаты.

Обеспечить участие пациентов в процессе ориентации
фармацевтической промышленности на разработку новых лекарств для обеспечения
ихнеудовлетворенных потребностей в медицинских препаратах, способных
вылечить заболевание или стабилизировать ход его протекания. Нам необходимо
создать условия для стимулирования интереса фармацевтических компаний к
областям, требующим особого внимания. Этого можно достичь, опираясь на
установленные Регламентом меры по стимулированию инвестиций в фармацевтическую
промышленность на разработку новых орфанных препаратов в сочетании с
дополнительными мерами стимулирования (такими как продление статуса
эксклюзивного поставщика, ваучеры или премиальные надбавки к цене).

Источник: eurordis.org