Эффективность и безопасность лекарственного средства
В исследовании ENGAGE терапия с использованием препарата Церделга (элиглустат) назначалась пациентам с болезнью Гоше первого типа, которые ранее не получали лечения. Спустя девять месяцев у участников были зафиксированы следующие улучшения: уменьшился объем селезенки и печени, стабилизировался уровень тромбоцитов и эритроцитов, гемоглобина. В другом исследовании под названием ENCORE III фазы принимали участие пациенты, ранее получавшие заместительную ферментную терапию. Оказалось, что показатели, полученные при лечении элиглустатом, не уступают терапии имиглуцеразой. На данный момент пациенты продолжают принимать новое лекарственное средство.
Следует отметить, что препарат Церделга (элиглустат) не подходит некоторым больным, в частности небольшой группе пациентов, у которых метаболизм лекарственного средства происходит быстрее или в неустановленных рамках при соответствующем определении генетическим лабораторным тестом. В августе прошлого года препарат Церделга (элиглустат) был одобренFDA. Лекарственное средство на европейском рынке появится в ближайшее время.
|