Комитет по орфанным препаратам ЕМА рекомендовал предоставить
препарату ВСХ4161 фармацевтической компании BioCryst Pharmaceuticals статус
орфанного. Лекарственное средство предназначается для профилактики приступов у
пациентов с наследственным ангионевротическим отеком. В декабре прошлого года
данный статус был предоставлен препарату экспертами Управления контроля
качества продуктов и лекарственных средств США.

Активное вещество ВХС4161 представляет собой селективный
ингибитор калликреина плазмы крови. Эффективность лекарственного средства в
лечении наследственного ангионевротического отека оценивалась в клиническом
исследовании OPuS-1 2a фазы. Представители компании BioCryst Pharmaceuticals
сообщают о достижении первичной конечной точки, нескольких вторичных точек и
других целей исследования.

В декабре прошлого года началось двойное слепое
рандомизированное плацебо-контролированное клиническое исследование OPuS-2, в
ходе которого будут оцениваться эффективность и безопасность лекарственного
средства BCX4161. Пациенты с наследственным ангионевротическим отеком в течение
12 недель будут проходить терапию новым препаратом. Ожидается, что результаты
данного этапа исследования будут получены к концу текущего года.