Начинается вторая фаза клинических исследований нового
препарата PF-06252616 американской фармацевтической компании Pfizer,
предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Производитель сообщил
о начале набора пациентов для участия в данном многоцентровом клиническом
исследовании.

Экспериментальный препарат PF-06252616 представляет собой
моноклональное антитело к миостатину. Миостатин является естественным белком,
подавляющим рост мышечной массы. Разработчики предполагают, что блокирование
активности миостатина может иметь потенциальное терапевтическое применение в
лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

В ходе испытания исследователи определят, способствует ли
применение экспериментального лекарственного средства набору мышечной массы и
улучшению функции мышц у пациентов. Также будет оцениваться безопасность и
переносимость PF-06252616. В исследовании примут участие мальчики в возрасте
6-10 лет, страдающие мышечной дистрофией Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна является генетическим
заболеванием, характеризующимся прогрессирующей дегенерацией мышц. Это
разрушительная и изнурительная болезнь, поражающая одного из 3500 новорожденных
мальчиков по всему миру. В июле 2012 года FDA предоставило препарату
PF-06252616 статус орфанного.