FDA одобрило для использования в педиатрии препарат Элелисо / Elelyso (талиглуцераз
альфа / taliglucerase alfa) американской фармацевтической компании Pfizer и
израильской биофармацевтической компании Protalix BioTherapeutics,
предназначенный для лечения болезни Гоше первого типа. Данное одобрение
означает, что лекарственное средство может использоваться для долгосрочной
заместительной ферментной терапии у взрослых и детей с подтвержденным диагнозом
«болезнь Гоше первого типа».

Препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) выпускается в виде
раствора для инъекций с содержанием 200 единиц в одном флаконе. Рекомендованная
доза лекарственного средства для больных, ранее не получавших лечения, а также
детей старше 4 лет составляет 60 единиц на килограмм массы тела пациента.
Препарат должен применяться один раз в две недели.

Эффективность и безопасность препарата Элелисо (талиглуцераз
альфа) при использовании у пациентов детского возраста оценивалась в двух
клинических исследованиях с участием 14 детей, страдающих болезнью Гоше первого
типа. В первом многоцентровом двойном слепом рандомизированном исследовании
принимало участие девять пациентов в возрасте от 2 до 13 лет, ранее не получавших
лечения. Результаты испытания показали, что терапия препаратом Элелисо
(талиглуцераз альфа) позволяет добиться выраженного уменьшения объемов
селезенки и печени, а также способствует увеличению числа тромбоцитов в крови.

Во втором многоцентровом открытом несравнительном
исследовании длительностью девять месяцев приняло участие пять пациентов в
возрасте от 6 до 16 лет, ранее принимавших имиглюцеразу в дозировке 9,5 единиц/
кг – 60 единиц/ кг каждые две недели в течение минимум двух лет. В ходе исследования
больные получали препарат Элелисо (талиглуцераз альфа) в той же дозировке, что
и имиглюцеразу. Объем селезенки и объем печени, количество тромбоцитов и
уровень гемоглобина у пациентов оставались стабильными через 9 месяцев лечения
Элелисо.

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с приемом
Элелисо, были зуд, головная боль, боль в суставах, боль в конечностях, боли в
животе, рвота, усталость, боль в спине, головокружение, тошнота и сыпь.