FDA одобрило препарат Церделга / Cerdelga (элиглустат / eliglustat)
фармацевтической компании Genzyme (подразделение Sanofi) для лечения взрослых
пациентов, страдающих болезнью Гоше первого типа. Ранее лекарственному средству
был преодставлен статус орфанного. В США данным генетическим заболеванием
страдает порядка 6 тысяч человек.

Для оценки эффективности и безопасности применения препарата
Церделга (элиглустат) было проведено два клинических исследования с участием
199 пациентов, страдающих болезнью Гоше первого типа.

В первом рандомизированном двойном слепом
плацебо-контролированном многоцентровом клиническом исследовании приняло
участие 40 пациентов, ранее не получавших заместительную ферментную терапию. В
ходе испытания часть участников принимала лекарственное средство Церделга (элиглустат)
в начальной дозировке 42 мг два раза в день, а спустя месяц большая часть
участников получала уже 84 мг препарата два раза в день, часть – плацебо.
Оказалось, что терапия с использованием элиглустата позволила значительно
уменьшить объем селезенки к концу исследования или к 39 неделе лечения. Также у
пациентов, принимавших препарат, было зафиксировано улучшение показателей
объема печени, числа тромбоцитов и эритроцитов по сравнению с теми, кто получал
плацебо.

Во втором испытании сравнивалась эффективность и
безопасность препарата Церделга (элиглустат) и ферментозаместительной терапии.
Для участия в исследовании было отобрано 159 пациентов, страдающих болезнью
Гоше первого типа, ранее получавших ферментозаместительную терапию. Прием элиглустата
позволил добиться стабилизации уровня гемоглобина, эритроцитов, а также объемов
селезенки и печени. Полученные показатели были сопоставимы с теми, что
достигаются с помощью имиглюцеразы.

Среди побочных эффектов, связанных с применением препарата Церделга
(элиглустат), чаще всего отмечались следующие: утомляемость, головная боль,
тошнота, диарея, боль в спине, боли в конечностях и боль в верхней части
живота.