Еврокомиссия предоставила орфанный статус препарату Солирис
/ Soliris (экулизумаб / eculizumab)
биофармацевтической компании Alexion Pharmaceuticals в качестве средства для
лечения тяжелой миастении.

Миастения является редким аутоиммунным заболеванием,
сопровождающимся патологической быстрой утомляемостью поперечно-полосатых мышц.
В основе миастении лежит неконтролируемая активация комплемента, которая может
спровоцировать угрожающее ослабление различных групп мышц по всему телу. Экулизумаб
представляет собой ингибитор терминального комплемента.

Препарат Солирис (экулизумаб) в настоящее время не
зарегистрирован для лечения тяжелой миастении. В данный момент проводится набор
пациентов для участия в клиническом исследовании лекарственного средства. Экулизумаб
одобрен для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичного
гемолитико-уремического синдрома. Оба заболевания связаны с хронической
неконтролируемой активацией комплемента.

Источник: clinvest.ru