Препарат Вимизим/ Vimizim (элосульфас альфа / elosulfase
alfa) компании BioMarin Pharmaceutical получил одобрение Министерства
здравоохранения Канады. Лекарственное средство предназначено для лечения
редкого наследственного заболевания - мукополисахаридоза IVа типа или синдрома
Моркио у детей и взрослых. Синдром Моркио характеризуется дефицитом
лизосомальной гидролазы и развивается в одном случае на 250 тысяч
новорожденных.

У пациентов с мукополисахаридозом нарушается функциональное
состояние различных органов и систем. Одними из ведущих проявлений заболевания
являются системное поражение скелета, задержка физического развития, у
пациентов сильно ограничивается подвижность.

Как отметил доктор Джон Митчелл, ведущий педиатрический
эндокринолог, главный исследователь в клиническом испытании III фазы препарата Вимизим
(элосульфас альфа), одобрение данного лекарственного средства существенно
поможет больным мукополисахаридозом улучшить качество их жизни. В ходе
испытания у пациентов, принимавших препарат, было зафиксировано значительное
улучшение подвижности по сравнению с теми, кто получал плацебо.

Ранее заявке на одобрение препарата Вимизим (элосульфас
альфа) был предоставлен статус приоритетного рассмотрения.