Экспериментальный препарат BCX4161 американской компании BioCryst
Pharmaceuticals продемонстрировал эффективность в лечении наследственного
ангионевротического отека. Данное заболевание вызывается нарушением выработки в
организме С1-ингибитора системы комплемента человека и характеризуется
развитием отеков кожи рук, ног, лица, слизистых дыхательных путей,
желудочно-кишечного тракта и урогенитального тракта.
Препарат BCX4161 представляет собой инновационный
селективный ингибитор килликреина. Лекарственное средство подавляет работу этого
фермента, тем самым блокируя выработку брадикинина – медиатора острых приступов
у больных наследственным ангионевротическим отеком.
В клиническом исследовании IIа
фазы приняло участие 24 пациента с высокой частотой приступов, то есть один или
более в неделю. Часть участников получала BCX4161, часть - плацебо. Полученные
результаты свидетельствуют о том, что применение нового препарата позволило
снизить частоту приступов до 0,82 в неделю. В группе плацебо данный показатель
составил 1,27 приступ в неделю. Так, у пациентов, принимавших BCX4161,
количество дней без приступа составило 22, а у тех, кто получал плацебо – 19.
Пациенты, прошедшие терапию новым препаратом отметили также
улучшение качества жизни, которое оценивалось с помощью специального опросника
и индекса активности заболевания. Так, уровень удовлетворенности своим состоянием
у них увеличился на 8,4 пункта по сравнению с 0,5 пункта в группе плацебо.
|