Европейский комитет по товарам медицинского назначения для
использования человеком (CHMP) рекомендовал к условному одобрению препарат аталурен
(ataluren) американской биотехнологической компании PTC Therapeutics. Данное
лекарственное средство, которое в случае одобрения будет реализовываться под
торговым наименованием Трансларна (Translarna), предназначено для терапии пациентов
с нонсенс-мутациями при мышечной дистрофии Дюшена.

Условная регистрация препарата означает, что он попадает в
программу предоставления раннего доступа к препаратам, предназначенным для
лечения жизнеугрожающих состояний. Окончательное решение по регистрации
лекарственного средства будет принято в течение трех месяцев.

Мышечная дистрофия Дюшена характеризуется прогрессирующей
мышечной слабостью, у пациентов наблюдается ухудшение двигательных
способностей, прогрессирующее снижение силы верхних конечностей, развитие
сердечной и легочной недостаточности. Нонсенс-мутация при данном заболевании
может привести к нарушению синтеза белка дистрофина. Действие аталурена направлено
на восстановление этого процесса.

В ходе клинических исследований была доказана эффективность
препарата и отмечен благоприятный профиль безопасности. В испытании IIb фазы
приняло участие 174 пациента. Исследователи отмечают, что использование
препарата в дозе 40 мг/ кг массы тела ежедневно на протяжении 48 недель
позволило увеличить расстояние при проведении теста с шестиминутной ходьбой на 31,3 метра по сравнению
с плацебо. При этом серьезных побочных эффектов, связанных с приемом аталурена,
отмечено не было.