Немецкая фармацевтическая компания Merck провела
клиническое исследование, направленное на оценку препарата Куван/ Kuvan (сапроптерина
дигидрохлорид/ sapropterin dihydrochloride) при использовании его у детей
младше четырех лет, страдающих фенилкетонурией.

Данное лекарственное средство было зарегистрировано в Европе
в 2008 году для лечения детей старше четырех лет. Это первый и единственный препарат,
прием которого позволяет снизить концентрацию фенилаланина в крови и мозге
пациентов при соблюдении специальной диеты. ЕМА потребовало от компании Merck провести
испытание сапроптерина дигидрохлорид для оценки его эффективности и
безопасности у детей младше четырех лет, страдающих фенилкетонурией.

В ходе клинического исследования III фазы часть пациентов
принимала на протяжении 26 недель лекарственное средство в дозе 10 мг/кг один
раз в день, также участники соблюдали строгую диету, помогающую контролировать
поступление фенилаланина. Остальные пациенты не принимали никаких препаратов, а
только соблюдали диету.

Анализ полученных данных показал, что прием препарата Куван (сапроптерина
дигидрохлорид) позволяет добиться значительного повышения толерантности к
фенилаланину, а также снижения его содержания в крови пациентов. В группе
детей, не получавших медикаментозной терапии, такого эффекта отмечено не было. Более
подробные результаты исследования компания планирует представить на ближайшей
научной конференции.