Заявка на регистрацию экспериментального препарата EPI-743
фармацевтической компании Edison Pharmaceuticals будет рассмотрена
специалистами FDA в
ускоренном режиме. Ранее лекарственному средству был предоставлен статус
орфанного препарата.

Препарат EPI-743 предназначен для лечения наследственной
атаксии Фридрейха у взрослых и детей. Лекарственное средство относится к классу
парабензохинонов, оно способствует улучшению биосинтеза глуатиона, играющего
важную роль в регулировании оксидативного стресса.

На данный момент не существует утвержденных лекарственных
препаратов для лечения атаксии Фридрейха, рецессивного заболевания,
характеризующегося дегенеративным повреждением нервной системы вследствие
мутации в гене FXN, кодирующем белок фратаксин. Обычно заболевание выявляется у
пациентов в 10-20 лет. В США и Европе атаксия Фридрейха диагностируется у
одного пациента из 50 тысяч человек.

Препарат EPI-743 продемонстрировал положительные результаты
в ходе I и II фазы клинических исследований. На данный момент проводится IIb
фаза испытаний лекарственного средства, результаты которой будут получены в
третьем квартале 2014 года.