FDAпредоставило препарату маризомиб (marizomib) компании Triphase Accelerator Corporation статус орфанного.
Лекарственное средство предназначено для лечения пациентов с множественной
миеломой.

Маризомиб представляет собой мощный ингибитор протеосомы
(proteasome), эффективность которого оценивалась в ходе клинических исследований
I / II фазы с участием 230 пациентов. Часть из них проходила монотерапию
маризомибом, часть получала комбинацию маризомиба и дексаметазона или ингибитора HDAC. Более
подробная информация будет представлена компанией в ближайшее время.

Президент и исполнительный директор компании Triphase Фрэнк
Стоунбэнкс сообщил, что в компании рады предоставлению орфанного статуса
препарату. Он отметил, что с помощью новых методов терапии удалось добиться
увеличения продолжительности жизни пациентов с множественной миеломой. Однако
все равно существует необходимость в разработке новых методов лечения
заболевания. Компания планирует продолжить исследования препарата маризомиб и
надеется в будущем найти способ полного излечения от данного заболевания.