28 февраля во всем мире отмечается
Международный день редких заболеваний c целью привлечения особого внимания
общества к проблемам людей с редкими заболеваниями.

Редкие заболевания характеризуются целым
рядом схожих проблем: они сложно диагностируются, пациенту зачастую не хватает
информации о современных возможностях лечения его болезни и об оказывающих
поддержку организациях; организаторы здравоохранения не имеют достаточной
информации о реальной частоте заболевания и не всегда могут правильно оценить
потребности в средствах для его лечения.

Согласно Всемирной организации
здравоохранения, под определение редкое, или «орфанное», заболевание попадает
более 5000 заболеваний. По определению российского законодательства (ФЗ РФ
от 21 ноября 2011 года №323 –ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской
Федерации» (статья 44)) орфанными являются "заболевания, которые имеют
распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения”
(т.е. 1 пациент на 10 тысяч населения)[1].

Одним из редких заболеваний, претендующих
на статус орфанного в РФ, является медуллярный рак щитовидной железы. Частота
данного заболевания составляет 3-5% от
всех случаев рака щитовидной железы и 10 случаев на 100 тыс. населения, что
позволяет причислить его к числу редких. В 2011 году в России насчитывалось 1964[2]пациентов с медуллярным раком щитовидной железы (расчетная цифра от числа
заболевших раком щитовидной железы).

Для расширения знаний медицинского
сообщества об этом редком заболевании была проведена скрининговая научная
программа «Эпидемиология, диагностика и лечение медуллярного рака щитовидной
железы в 2006-2010 годах», научным координатором которой выступил И.В.
Решетов, член- корр. РАМН, д.м.н, профессор, руководитель отделения
микрохирургии МНИОИ им. П. А. Герцена. Данная программа проводилась при
поддержке компании «АстраЗенека». Результаты
исследования позволили составить портрет пациента с медуллярным раком
щитовидной железы в России, оценить ситуацию с диагностикой и лечением данного
заболевания в России.

К сожалению, возможности диагностики и
терапии медуллярного рака щитовидной железы ограничены и незначительно
изменились за десятилетия; особенно
актуален поиск эффективных возможностей лечения неоперабельных распространенных
форм данного типа рака.

До сегодняшнего дня существующие опции
терапии распространенного медуллярного рака щитовидной железы были ограничены
цитотоксической химиотерапией и лучевой терапией. Большие возможности
эффективной и безопасной терапии открывают таргетные препараты, направленно
действующие на белки, участвующие в канцерогенезе и способности опухоли к
прогрессии и метастазированию.

Осенью 2013 года в РФ был зарегистрирован мультикиназный
ингибитор, разработанный биофармацевтической компанией «АстраЗенека», - первый
и единственный препарат в России, одобренный для лечения больных медуллярным
раком щитовидной железы на поздних стадиях.

Основанием для одобрения нового препарата
«АстраЗенека» послужили результаты двойного слепого рандомизированного
исследования III фазы (исследования ZETA), в котором 331 больной с
неоперабельным местнораспространенным или метастатическим медуллярным раком
щитовидной железы принимал препарат (n=231) или плацебо (n=100). По сравнению с
группой плацебо в группе препарата было отмечено статистически значимое
увеличение безрецидивной выживаемости.

Готовность фармацевтических компаний
инвестировать в разработку и коммерциализацию препаратов для лечения редких
заболеваний является показателем высокой социальной ответственности бизнеса,
ведь фактически компании не получают возврата многомиллиардных инвестиций в
создание и изучение новых препаратов, предназначенных для лечения небольших групп
больных.

Карин Оттер, Медицинский директор
«АстраЗенека Россия»: «Мы внедряем инновационные разработки в современную
российскую медицину, которые позволят вывести лечение тяжелых онкологических
заболеваний на новый уровень. Улучшение здоровья и качества жизни пациентов
лежит в основе всего, что мы делаем в компании. Несмотря на ограниченное число
пациентов, для которых предназначены такие препараты, спасенные с их помощью
жизни бесценны с общечеловеческой точки зрения».

О компании «АстраЗенека»

«АстраЗенека» является международной
инновационной биофармацевтической компанией, нацеленной на исследование,
развитие и коммерческое использование рецептурных препаратов в таких
терапевтических областях, как кардиология, онкология, респираторные заболевания
и воспалительные процессы, инфекции и психиатрия. Компания представлена более чем в 100 странах мира, а её инновационными
препаратами пользуются миллионы пациентов. www.astrazeneca.com,www.astrazeneca.ru

Пресс-релиз