FDAодобрило расширение показаний к применению препарата Калидеко/ Kalydeco (ивакафтор/
ivacaftor) фармацевтической компании Vertex. Лекарственное средство
предназначено для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте от шести лет и
старше.

В январе 2012 года препарат был одобрен для лечения
пациентов с хотя бы одной копией мутаций гена регулятора трансмембранной
проводимости G551D. Расширение показаний позволяет использовать Калидеко при
наличии у пациента также одной из восьми мутаций G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N,
S1255P и G1349D. В конце 2012 года препарату был предоставлен статус
принципиально нового лекарственного средства.

Основой для одобрения препарата Калидеко (ивакафтор) стали
результаты рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования
III фазы. Для участия в испытании было отобрано 39 пациентов с муковисцидозом,
имеющих одну из девяти мутаций гена регулятора трансмембранной проводимости.
Согласно полученным результатам, использование препарата позволяет добиться
значимых улучшений легочной функции по сравнению с плацебо.