FDA одобрило препарат Вимизим/ Vimizim (элосульфас альфа/
elosulfase alfa) компании BioMarin Pharmaceutical, предназначенный для лечения мукополисахаридоза
IVа типа (синдрома Моркио), редкого наследственного заболевания. Синдром Моркио
передается по аутосомно-рецессивному типу и встречается в одном случае на 250
тысяч новорожденных.

Мукополисахаридоз IVа типа характеризуется дефицитом лизосомальной
гидролазы - галактозамин-6-сульфат-сульфатазы. Недостаток данного вещества
приводит к нарушению развития костной, хрящевой и соединительной тканей, что
сильно ограничивает подвижность пациента.

Основой для одобрения препарата Вимизим стали результаты
клинического исследования с участием 176 пациентов в возрасте от 5 до 57 лет,
страдающих мукополисахаридозом IVа типа. Согласно полученным данным, у
пациентов, принимавших препарат, в результате теста на шестиминутную ходьбу
было зафиксировано значительное улучшение подвижности по сравнению с плацебо.
Они проходили в среднем на 22,5
метра больше по сравнению с теми больными, кто получал
плацебо.

Исследователи предупреждают, что препарат Вимизим не
оценивался у детей младше пяти лет. Среди побочных эффектов, связанных с
приемом лекарственного средства, чаще всего отмечались лихорадка, тошнота,
рвота, головная боль, боль в животе, слабость. При назначении препарата
необходимо учитывать риск развития анафилактических реакций.