В настоящее время вопрос о лекарственном обеспечении
пациентов с редкими заболеваниями находится в фокусе внимания органов государственной
власти и общественности. Согласно заявлению Минздрава РФ в 2014 году полномочия
по закупке лекарственных препаратов в рамках федеральной программы «7
нозологий» регионам переданы не будут. В соответствии с законом «Об основах
охраны здоровья граждан» обеспечение
пациентов с редкими заболеваниями является бюджетным обязательством субъектов
РФ. Каким образом будет осуществляться закупка лекарственных препаратов для пациентов с орфанными заболеваниями,
включенными в существующие льготные программы лекарственного обеспечения? Как
будет организован доступ к жизненно-необходимой терапии пациентам с орфанными
нозологиями, которые не финансируются в рамках государственных льготных
программ, в то время как препараты для их лечения зарегистрированы на
территории России?

Все эти вопросы в преддверии Всемирного дня редких
заболеваний обсуждались 19 февраля на пресс-конференции в Москве при участии
главного специалиста по медицинской генетике МЗ РФ Петра Васильевича Новикова;
заместителя директора ФГБУ «Научный центр здоровья детей» РАМН
Лейлы Сеймуровны Намазовой-Барановой; сопредседателя Всероссийского союза
общественных объединений пациентов Юрия Александровича Жулева; директора
Института экономики здравоохранения НИУ «Высшая школа экономики» Ларисы
Дмитриевны Попович и генерального менеджера компании Джензайм по России и
странам СНГ (в составе группы Санофи) Андрея Валериевича Шутова.

Определение редкого заболевания варьирует в
законодательствах разных странах. Так, в Европе редким заболеванием принято
считать заболевание с распространенностью 1 человек на 2000 населения, в РФ
редкое заболевание законодательно определено как заболевание с
распространенностью 1 человек на 10000
населения1. В 2012 году со вступлением в действие новых основ законодательства
в сфере здравоохранения впервые в нашей стране на государственном уровне
введено понятие редких (орфанных) заболеваний, дано их определение1.

В настоящее время в соответствии с действующим
законодательством финансирование лекарственного обеспечения орфанных пациентов
является бюджетным обязательством субъектов РФ[1],[2].
Однако, орфанные заболевания гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и
болезнь Гоше входят в перечень заболеваний программы «7 нозологий», и закупка
препаратов для их лечения осуществляется централизованно за счет средств
федерального бюджета[3].
На текущий момент наибольшую обеспокоенность у специалистов здравоохранения, а
также пациентов и их родственников вызывает будущее программы «7 нозологий», а
именно будут ли переданы полномочия по закупке лекарственных препаратов
регионам РФ.

«В настоящее время лекарственные препараты в рамках
программы «7 нозологий» для пациентов с редкими заболеваниями закупаются
централизованно Министерством здравоохранения за счет средств федерального
бюджета на сумму более 50 млрд. рублей ежегодно. Затем они распределяются в
регионы, где пациенты могут бесплатно получить их в государственных аптеках по рецепту врача.
Возможное вступление закона о регионализации программы не решает принципиальных
проблем системы дорогостоящего лекарственного обеспечения. Регионализация не
создает прозрачной доступной системы обеспечения пациентов лекарственными
средствами, не снижает стоимости препаратов, а напротив увеличивает издержки, а
также не способствует повышению качества лекарственных препаратов», - считает Петр Васильевич Новиков, главный
специалист по медицинской генетике МЗ РФ, руководитель отдела наследственных
заболеваний Московского НИИ педиатрии и детской хирургии.

Основная проблема, с которой сталкиваются пациенты с редкими
заболеваниями и их родственники, - это трудности, связанные с диагностикой,
поиском квалифицированного специалиста, наличием достоверной информации о
болезни и пониманием врачей, как правильно вести таких пациентов.

"Проблемы диагностики, лечения и льготного
лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями не могут быть
решены без поддержки федерального бюджета. Только консолидированный подход
позволит реализовать декларированные государственные гарантии в этой
области", - уверен Юрий
Александрович Жулев, сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений
пациентов.

Для большинства редких заболеваний не существует
эффективного лечения, но доступны методы, позволяющие улучшить качество и
продолжительность жизни пациентов.

"Орфанные заболевания - серьезное испытание не только для самого пациента и его родных.
Это проблема для фармпроизводителя -
слишком дорого обходится создание препарата, а рентабельность производства
низка из-за малого объема выпуска. Организация доступа пациентов с редкими
заболеваниями к надлежащей медицинской помощи и лекарственному обеспечению -
это прозрачный индикатор социальной ориентированности государства. Удается ли
создать систему, в которой все
нуждающиеся получают необходимую им
терапию, или больные остаются один на
один со своей проблемой - вот то мерило, которым можно измерить реальные
приоритеты любого правительства", - прокомментировала Лариса Дмитриевна
Попович, директор института экономики здравоохранения НИУ "Высшая школа
экономики".

В последние годы произошли положительные изменения в области
оказания помощи пациентам с редкими заболеваниями в России – в законодательной
сфере, в области реализации программ лекарственного обеспечения и
социально-ответственного подхода представителей фарминдустрии.

«Более 30 лет назад Джензайм стал
пионером в области разработки и применения инновационных биотехнологичных
препаратов. В своей деятельности мы в первую очередь ориентируемся на
потребности пациентов. На сегодняшний день компания готова поддерживать и
развивать проекты, целью которых является улучшение доступа пациентов с
орфанными заболеваниями к жизненно-необходимой терапии. Решение данного вопроса
требует комплексного подхода с участием всех заинтересованных сторон, и
мы готовы к сотрудничеству», - отметил Шутов Андрей Валериевич, генеральный
менеджер Джензайм, Россия и страны СНГ.

За дополнительной информацией просьба обращаться в
коммуникационное агентство AG Loyalty
по тел.: 8-499-788-91-57 к Татьяне
Гавриленко, tgav@ag-loyalty.com,
8-926-796-29-39 и Марине Рождествиной, mroz@ag-loyalty.com, 8-985-250-54-64.