FDA предоставило препарату Солирис/ Soliris (экулизумаб/
eculizumab) фармацевтической компании Alexion Pharmaceuticals статус орфанного.
Данное лекарственное средство предназначено для профилактики отсроченной
функции трансплантата у пациентов, перенесших операцию по пересадке почки.

Отсроченная функция трансплантата представляет собой
серьезную проблему при пересадке органов, которая приводит к сбою в нормальной
работе органа сразу после проведения операции. Принцип действия препарата Солирис
(экулизумаб) основан на ингибировании комплекса терминальных ферментов на пути
активации системы комплемента, имеющего ключевое значение в развитии
отсроченной функции трансплантата.

Как отметил исполнительный вице-президент и глава
научно-исследовательского подразделения компании Alexion Pharmaceuticals Мартин
Маккей, пациенты, перенесшие операцию по пересадке почки, находятся в зоне
риска и нуждаются в новых методах лечения, позволяющих предотвратить отсроченную
функцию трансплантата и ее опасные последствия. Использование препарата Солирис
(экулизумаб) может положительно повлиять на долгосрочное функционирование
пересаженного органа.

В настоящее время лекарственное средство одобрено для лечения
пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичного гемолитико-уремического
синдрома, заболеваний, вызванных хронической неконтролированной активацией комплемента.
Клиническое исследование препарата в качестве средства профилактики отсроченной
функции трансплантата компания планирует начать в этом году.