Согласно отчету Американской ассоциации фармацевтических
исследователей и производителей (PhRMA), американские биофармацевтические
компании работают над 452 экспериментальными препаратами, предназначенными для
лечения редких заболеваний, в том числе генетических, неврологических,
инфекционных и аутоиммунных.

Все препараты находятся на этапе клинических исследований или же
на рассмотрении FDA. При этом 170 препаратов из 452 предназначены для лечения
редких форм рака, в том числе 65 – для лечения рака крови, 85 – для лечения
генетических заболеваний, 32 – для лечения неврологических расстройств. Также
ученые работают над созданием генномодифицированной вакцины против рака
поджелудочной железы.

Эксперты FDA отмечают, что за
последние 5 лет каждый третий лекарственный препарат, получивший одобрение
управления, предназначен для лечения редких заболеваний. В США к редким
заболеваниям относятся те, от которых страдает менее 200 тысяч человек. Под эту
категорию попадает в общей сложности порядка семи тысяч заболеваний, от которых
страдает около 30 миллионов человек или каждый десятый житель США.