По прогнозам аналитиков компании «Evaluate Pharma», в ближайшие пять лет прирост объема рынка орфанных препаратов в денежном выражении будет вдвое больше, чем прирост объема рецептурных препаратов. В 2012 году объем рынка препаратов для лечения орфанных заболеваний увеличился на 7,1% по сравнению с 2011 годом и составил 83 миллиарда долларов США. При этом объем продаж рецептурных лекарственных средств сократился на 2,1% (без учета дженериков) и был равен 645 миллиардам долларов США.

Эксперты отмечают снижение количества заявок на регистрацию в США орфанных препаратов – в 2012 году было подано на 7% меньше заявок, чем в 2011 году. Из 43 новых препаратов, одобренных FDA в 2012 году, 15 имеют статус орфанных. При этом на регистрацию орфанных препаратов в странах Евросоюза в 2012 году было подано на 44% больше заявок, чем в прошлом году.

В докладе, посвященном орфанным препаратам, аналитики компании «Evaluate Pharma» отмечают также, что объем мирового рынка лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний в 2018 году может достигнуть 127 миллиардов долларов США, на его долю будет приходиться 16% общего объема продаж рецептурных лекарственных средств. По их прогнозам, в 2012-2018 годах среднегодовой темп прироста объема продаж орфанных препаратов в денежном выражении составит 7,4%, что в два раза больше аналогичного показателя для рецептурных препаратов (без учета дженериков). Также специалисты отмечают, что средняя стоимость исследований третьей фазы орфанных лекарственных средств практически в два раза ниже, чем других препаратов, что делает их рынок инвестиционно привлекательным.