FDA одобрило препарат Иклусиг/Iclusig (понатиниб/ponatinib) производства ARIAD Pharmaceuticals. Лекарственное средство предназначено для лечения взрослых пациентов, у которых были диагностированы редкие заболевания крови и костного мозга, а именно хронический миелолейкоз (ХМЛ) и острый лимфобластный лейкоз с положительной филадельфийской хромосомой (Ph+ ОЛЛ).

Принцип действия Иклусига (понатиниба) основан на блокировании ряда белков, участвующих в развитии раковых клеток. Пациенты с хроническим миелолейкозом или острым лимфобластным лейкозом с Ph+ в хронической фазе, фазе акселерации или бластного криза должны принимать препарат один раз в день, если у них была зафиксирована устойчивость или непереносимость ингибиторов тирозинкиназы. Понатиниб оказывает действие на клетки ХМЛ с особой мутацией Т315I. Особое изменение генотипа приводит к развитию устойчивости этих клеток к утвержденным ингибиторам тирозинкиназы.

Эффективность препарата Иклусиг (понатиниб) подтверждена результатами клинических исследований, в которых приняло участие 449 пациентов с различными фазами ХМЛ и Ph+ ОЛЛ. В ходе исследования оценивалось снижение доли клеток, экспрессирующих филадельфийскую хромосому. Большой цитогенетический ответ (БЦО) был достигнут у 54% всех пациентов и у 70% больных с мутацией Т315I. Исследователи отметили, что не была достигнута медиана продолжительности цитогенетического ответа.

Эффективность понатиниба у пациентов с хроническим миелолейкозом или острым лимфобластным лейкозом с положительной филадельфийской хромосомой в ускоренной фазе и фазе бластного криза определялась по количеству пациентов, у которых нормализовался уровень белых кровяных телец или отсутствовали признаки лейкемии. Большой цитогенетический ответ был достигнут у 52% пациентов с медианой времени достижения 9,5 месяца, у 31% пациентов с ХМЛ в фазе бластного криза с медианой достижения 4,7 месяца и у 41% пациентов с Ph + ОЛЛ с медианой времени достижения 3,2 месяца.

Наиболее распространенные побочные эффекты, связанные с приемом препарата Иклусиг (понатиниб), это высокое кровяное давление, головная боль, тошнота, боль в животе, сыпь, запоры, боль в суставах, повышение температуры тела. Производитель предупреждает, что препарат обладает гепатотоксичностью, а также его применение может привести к повышенному риску развития тромбоза.