Препарату кураксин (curaxin) CBL0102 или квинакрин (quinacrine) производства американской компании Cleveland BioLabs Inc FDA присвоило статус орфанного. Лекарственное средство предназначено для лечения гепатоклеточной карциномы или первичного рака печени.

Принцип действия CBL0102 заключается в блокировании активности реконструкции хроматина. Это приводит к одновременной модуляции из трех сигнальных путей (p53, NF-kappaB и ответ теплового шока), позволяющей добиться предотвращения развития рака.

По данным компании, гепатоклеточная карцинома ежегодно диагностируется примерно у 30 тысяч жителей США и 45 тысяч европейских жителей. Общая выживаемость при данном виде рака составляет порядка 15%. В настоящее время препарат проходит в России I Фазу клинических исследований с участием пациентов с первичным раком печени, для лечения которого стандартная терапия оказалась неэффективной. Лекарственное средство оценивается как перспективное для лечения этого редкого заболевания, что и позволило ему получить статус орфанного.