FDA разрешило биофармацевтической компании Protalix BioTherapeutics проведение клинических испытаний нового экспериментального лекарственного препарата PRX-102, предназначенного для лечения редкого генетического лизосомального заболевания - болезни Фабри. Компания запланировала начало I/II Фазы исследований на четвертый квартал 2012 года. В ходе испытаний, для участия в которых привлечено 18 пациентов, ученые будут делать внутривенные инфузии препарата каждые две недели в течение трех месяцев.

Экспериментальный препарат PRX-102 представляет собой химически модифицированный рекомбинант альфа-галактозидазы А растительного происхождения, который был получен благодаря системе экспрессии белка из растительных клеток ProCellEx(R). Разработчики планируют исследовать лекарство в качестве средства долгосрочной заместительной терапии ферментами при болезни Фабри.

Если эффективность препарата будет доказана, то с его помощью можно будет существенно улучшить состояние здоровья пациентов, страдающих болезнью Фабри, которых во всем мире насчитывается порядка восьми тысяч. Характеризуется заболевание наследственным дефицитом фермента альфа-галактозидазы А. Такое отклонение приводит к накоплению гликолипидов в цитоплазме и лизосомах клеток. Течение болезни сопровождается поражением кожи туловища больного множественными сосудистыми образованиями типа ангиом, болями в конечностях, поражениями глаз, почек, кишечника, парестезиями.