FDA присвоило препарату генной терапии AVR-RD-02 компании
AVROBIO статус орфанного лекарственного средства для лечения болезни Гоше.

Исследовательский препарат AVR-RD-02 состоит из
гемопоэтических стволовых клеток, генетически модифицированных для экспрессии глюкоцереброзидазы,
дефицитного фермента у пациентов с болезнью Гоше.

В настоящее время компания AVROBIO осуществляет набор
пациентов для участия в клинических исследованиях препарата AVR-RD-02 I/II
фазы, где будет оцениваться безопасность и эффективность лекарственного
средства среди пациентов с болезнью Гоше.