FDA одобрило препарат Трикафта / Trikafta
(элексакафтор / elexacaftor / ивакафтор/ тезакафтор / ivacaftor / tezacaftor) компании
Vertex Pharmaceuticals, первую тройную комбинированную терапию, предназначенную
для лечения пациентов с муковисцидозом с наиболее распространенной мутацией.

Так, лекарственное средство
одобрено для использования у пациентов в возрасте 12 лет и старше, имеющих хотя
бы одну мутацию F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости
муковисцидоза (CFTR). Считается, что она встречается у 90% пациентов с муковисцидозом.

Эффективность препарата Трикафта
у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была оценена в двух
исследованиях. В первом 24-недельном рандомизированном двойном слепом
плацебо-контролируемом исследовании приняло участие 403 пациента с мутацией
F508del. Во втором четырехнедельном рандомизированном двойном слепом
исследовании с активным контролем участвовало 107 пациентов с двумя идентичными
мутациями F508del.

В каждом испытании оценивалось
увеличение прогнозируемого процента объема форсированного выдоха за одну
секунду (ppFEV1). Использование препарата Трикафта позволило добиться
увеличения показателя на 13,8% от исходного уровня по сравнению с плацебо в
первом исследовании и на 10% относительно исходного уровня по сравнению с использованиемтезакафтора / ивакафтора.

В первом исследовании терапия
препаратом Трикафта привела к улучшению уровня хлорида пота, снижению числа
обострений легких и индекса массы тела по сравнению с плацебо.

Среди серьезных побочных
эффектов, связанных с приемом Трикафта, были сыпь и грипп.Наиболее
распространенными побочными реакциями были головные боли, инфекции верхних
дыхательных путей, боли в животе, диарея, сыпь, повышение уровня печеночных
ферментов, заложенность носа, повышение креатинфосфокиназы крови, ринорея, ринит,
синусит и повышение уровня билирубина в крови.

Источник: clinvest.ru