В ближайшее будущее в законодательство будут внесены изменения, позволяющие упростить порядок регистрации лекарств, используемых в лечении орфанных заболеваний. Об этом сообщила Татьяна Голикова глава Минздравсоцразвития РФ 29 февраля 2012 г. в ходе селекторного совещания, темой которого были проблемы организации лечения больных редкими заболеваниями. Татьяна Голикова отметила, что у министерства существует тесное взаимодействие с отечественными и иностранными фармпроизводителями по вопросам проблем терапии пациентов с орфанными заболеваниями.

На сегодняшний день министерство отрабатывает всевозможные поправки в закон «Об обращении лекарственных средств», направленные на упразднение процедуры регистрации лекарственных средств  для лечения редких заболеваний. В ближайший период времени планируется подготовка документа, утверждающего перечень лекарств, применяемых для лечения вышеуказанных заболеваний.

Наряду с этим глава Минздравсоцразвития высказала надежду, что данная мера будет сигналом и для российской промышленности, несмотря на то, что последней будет довольно проблематично сразу сориентироваться в этой области. Министр также уточнила, что заинтересованность компаний в получении регистрации на территории России лекарственных препаратов будет прямопропорционально зависеть от числа пациентов, с тем или иным заболеванием.

Параллельно с этим Татьяна Голикова обратилась к регионам с просьбой со всей ответственность подойти к составлению списков пациентов, которые будут внесены в федеральный регистр. Над созданием регистра активно работают как министерство, так и региональные органы управления здравоохранением. От числа пациентов, внесённых в федеральный регистр, будет напрямую зависеть интерес компаний в производстве лекарственных средств на территории РФ. Орфанными заболеваниями на территории РФ принято считать те, которые встречаются не более чем у десяти человек из 100 тысяч населения и угрожающих жизни пациента.