FDA одобрило препарат Kalydeco (ivacaftor) от компании Vertex, предназначенный для терапии кистозного фиброза (КФ) – редкой формы наследственной болезни. Препарат могут принимать пациенты уже с шестилетнего возраста, страдающие КФ, вызванным мутацией гена G551D, отвечающего за распределение воды в организме.

В США на сегодняшний день данное заболевание занимает лидирующее место среди генетических заболеваний в числе людей с белой кожей, приводящее к летальному исходу. Из общего числа больных приблизительно 4% случаев вызвано именно мутацией гена G551D.

FDA предоставило данному лекарственному средству статус офанного препарата. Решение FDA основано на результатах исследований с участием 213 пациентов с данным диагнозом. В Управлении контроля качества лекарственных средств и продуктов отметили, что Калидеко не эффективен в терапии пациентов с основной генетической формой КФ.